Ученые успешно отредактировали РНК в живом организме

Ученые успешно отредактировали РНК в живом организме, исправив мутацию в белке, которая вызывает неврологическое расстройство у людей, известное как синдром Ретта. Данные были опубликованы в журнале Cell Reports.

«Это первый пример использования программируемого редактирования РНК для восстановления гена в мышиной модели неврологического заболевания», - рассказывает старший автор, доктор Гейл Мандель.

Это первая демонстрация того, что метод может предложить лечение неврологических расстройств, связанных с генетическими мутациями.

«Мы восстановили белок MeCP2 в трех разных популяциях нейронов», - рассказывает Мандель. «Так что вполне возможно, что он будет работать по всему мозгу, если мы сможем шире доставить компоненты редактирования».

Предыдущее исследование, проведенное Эдрианом Бердом в Университете Эдинбурга, показало, что у мышей можно обратить вспять симптомы, похожие на синдром Ретта, что предполагает возможные позитивные исходы и для людей.

Вопросы, ответы, комментарии